В России впервые завершен трансфер технологии синтеза субстанции орфанного препарата

ООО «НПО Петровакс Фарм» и ФГБУ «НИЦ эпидемиологии и микробиологии им. Н.Ф.Гамалеи» Минздрава России завершили один из ключевых этапов проекта — синтез субстанции — по локализации производства препарата агалсидаза бет для лечения болезни Фабри. Это первый пример трансфера технологии производства субстанции в проекте по импортозамещению орфанных препаратов в России.

Вывод на рынок российского препарата ожидается в конце этого года. Эффективность технологии позволит производить лекарственное средство в количествах, достаточных для обеспечения терапией всех российских пациентов с болезнью Фабри, получающих ферментозаместительную терапию агалсидазой бета.

Болезнь Фабри — орфанное генетически детерминированного заболевание, вызывающего поражение почек, нейропатическую боль в конечностях, застойную сердечную недостаточность, инфаркт и инсульт. Без ранней диагностики и правильно подобранной терапии болезнь приводит к инвалидизации и смерти пациентов. Ферментозаместительная терапия позволяет снизить уровень инвалидизации и увеличить продолжительность экономически активной жизни пациентов на 5,7 лет[1].

К настоящему моменту произведены первые серии субстанции агалсидазы бета на площадке «НИЦЭМ им.Н.Ф. Гамалеи». Финальным этапом проекта станет производство готовой лекарственной формы препарата Фабагал из российской субстанции на предприятии «Петровакс». Проект имеет большое социально-экономическое значение. Его цель — повысить доступность жизненно необходимого лечения для российских пациентов. Локализация синтеза субстанции является ключевым элементом импортонезависимости и способна обеспечить бесперебойные поставки лекарственного препарата на российский рынок.

[1] М.В. Журавлева, Т.В. Химич, Ю.В. Гагарина, В.А. Котровский, Клинико-экономическое обоснование скрининга на болезнь Фабри у детей групп риска, 10.32756/0869-5490-2021-1-36-42