Александр Григорьевич Румянцев, главный редактор нашей газеты «Педиатрия сегодня», президент НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева, главный внештатный детский специалист онколог-гематолог Минздрава РФ предложил передать в ведение недавно созданного фонда «Круг добра» лекобеспечение детей с нейробластомой и генетически обусловленными заболеваниями, связанными с опухолями головного мозга. Лекарственные средства для лечения этих заболеваний пока не зарегистрированы в России.

На нейробластому приходится 7-8% всех злокачественных новообразований у детей в возрасте до 14 лет. Довольно часто (90% случаев) диагностируется у детей в возрасте до 10 лет. Наиболее распространенная злокачественная опухоль головного мозга у детей – медуллобластома, встречаются также глиомы и астроцитомы. Пациентов с этими заболеваниями может быть от 30 до 50 человек в год, рассказал Александр Григорьевич Румянцев в интервью Vademecum.

В российских клинических рекомендациях для пациентов группы высокого риска с нейробластомой рекомендовано хирургическое вмешательство с последующей химиотерапией. При тяжелых случаях заболевания применяют препарат на основе моноклональных антител к ганглиозиду GD2 динутуксимаб бета, отметил академик.

Этот препарат разработан группой ученых из Калифорнийского университета и выведен на рынок американской биотехнологической компанией United Therapeutics. В 2017 году динутуксимаб бета одобрен к применению EMA в Европе. В России ЛС пока не зарегистрировано, но органы здравоохранения и медучреждения закупают его по показаниям.

­– Кроме того, есть группа заболеваний, большей частью связанных с опухолями головного мозга, имеющих генетический дефект. Недавно был разработан ингибитор тирозинкиназы, способный этот дефект заблокировать, – прокомментировал А.Г. Румянцев. Академик надеется, что оба заболевания будут рассмотрены экспертным советом фонда до 1 апреля.

На работу фонда «Круг добра» в 2021 году должно быть выделено 60 млрд рублей. Попечительский совет фонда внес спинальную мышечную атрофию (СМА) и болезнь Помпе в перечень заболеваний, терапия которых будет оплачиваться за счет фонда. Экспертный совет фонда также включил три аутовоспалительных заболевания в список нозологий, лечение которых финансируется за его счет – семейную средиземноморскую лихорадку (FMF), криопирин-ассоциированный периодический синдром (КАПС) и периодический синдром, ассоциированный с рецептором фактора некроза опухоли (ФНО).