Для лечения местнораспространенной или метастатической холангиокарциномой и мутацией IDH1 у пациентов, ранее получавших терапию, Управлением США по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) одобрено применение препарата таргетной терапии ивосидениб.

Ранее данный препарат был зарегистрирован в США в качестве монотерапии для лечения взрослых пациентов с рецидивирующей или рефрактерной формой острого миелоидного лейкоза (ОМЛ) с мутацией IDH1 и для лечения взрослых пациентов с впервые диагностированным ОМЛ с мутацией IDH1 в возрасте 75 лет и старше или с сопутствующими заболеваниями, которые исключают применение интенсивной индукционной химиотерапии.

Холангиокарцинома – редкая и агрессивная злокачественная опухоль внутри- и внепеченочных желчных протоков. На данный момент диагностирование холангиокарциномы затруднено, и она может быть ошибочно отнесена к другому типу опухолевого процесса. 

Одобрение FDA лекарственного препарата ивосидениб по новому показанию подкрепляется данными исследования ClarIDHy – рандомизированного исследования III фазы с участием пациентов с холангиокарциномой и мутацией IDH1, ранее получавших лечение.

Результаты исследования показали статистически значимое улучшение по первичной конечной точке выживаемости без прогрессирования (ВБП) по оценке независимого наблюдательного комитета (отношение рисков [HR] 0,37; 95 % ДИ [0,25–0,54], p < 0,001).  

Медиана ВБП (95 % ДИ) для ивосидениба и плацебо составила 2,7 (1,6–4,2) и 1,4 (1,4–1,6) месяца соответственно. У 32 % и 22 % пациентов, рандомизированных в группу ивосидениба, не наблюдалось прогрессирования или летального исхода через 6 и 12 месяцев соответственно (в группе плацебо доля таких пациентов была равна нулю). 

Ивосидениб (производство «Сервье») на сегодняшний день является первым и единственным препаратом, зарегистрированным для терапии пациентов с холангиокарциномой с мутацией IDH1, ранее получавших лечение.