Результаты поиска
По запросу найдено 2
Первая декада отечественной паллиативной помощи детям
... к заболеваниям (состояниям), при которых прогнозируется преждевременная смерть, так как нет обоснованной надежды на излечение, например адренолейкодистрофия, муковисцидоз, миопатия Дюшенна и другие. Подробнее о заболеваниях, при которых детям показана ПМП, см. в приказе Минздрава ...
Генная терапия адренолейкодистрофии оказалась высокоэффективной у детей
... международное исследование STARBEAM.
Течение адренолейкодистрофии стабилизировалось у 15 из 17 детей, получавших генную терапию в исследовании STARBEAM.
Адренолейкодистрофия – тяжелое нейродегенеративное заболевание с Х-сцепленным наследованием, дебютирующее в раннем детстве. Болезнь быстро ...